根據塔夫茨藥(yao)物開發(fa)研究中(zhong)心提供(gong)的(de)(de)一(yi)項數(shu)據顯(xian)示，開發(fa)一(yi)個(ge)新藥(yao)的(de)(de)平(ping)均成本大約為26億美元。2013年(nian)全(quan)球前十強(qiang)藥(yao)企的(de)(de)研發(fa)投(tou)入占銷售(shou)額(e)的(de)(de)比例達到17.8%，高達603.9億美元，而國內(nei)前十強(qiang)藥(yao)企研發(fa)投(tou)入僅為銷售(shou)額(e)的(de)(de)1%，約為3億美元。
這就是中國新藥研(yan)發(fa)(fa)(fa)(fa)面(mian)臨的(de)(de)尷尬局面(mian)：盡管我們占據龐(pang)大的(de)(de)市(shi)場優勢(shi)，擁有(you)4700家制(zhi)藥企(qi)(qi)業，但(dan)絕大多數企(qi)(qi)業小而散，銷售額(e)利潤低(di)；企(qi)(qi)業沒(mei)(mei)有(you)資本也(ye)不(bu)愿投入資本用(yong)于(yu)新藥研(yan)發(fa)(fa)(fa)(fa)；創新層次主要處于(yu)以仿制(zhi)為主到仿創結合的(de)(de)階段，仿制(zhi)藥比例高(gao)達96%。由于(yu)缺乏創新藥物的(de)(de)研(yan)發(fa)(fa)(fa)(fa)能力和完(wan)整的(de)(de)開發(fa)(fa)(fa)(fa)鏈，中國藥企(qi)(qi)一(yi)窩蜂研(yan)究(jiu)熱門靶點，產(chan)品重復(fu)申報，導致企(qi)(qi)業同質化現象(xiang)嚴重，基本屬于(yu)無序競爭狀態，可持續發(fa)(fa)(fa)(fa)展難以為繼。迄(qi)今(jin)為止，中國第一(yi)個真正(zheng)意義上(shang)的(de)(de)新藥仍是猶(you)抱琵(pi)琶半遮面(mian)，千(qian)呼萬喚還沒(mei)(mei)來。
一(yi)方面(mian)(mian)，隨著綜合國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)力(li)的(de)提升(sheng)，國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)際(ji)(ji)市場對中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)創(chuang)新(xin)能力(li)的(de)要求日(ri)益提升(sheng)，另一(yi)方面(mian)(mian)，腫瘤、糖(tang)尿(niao)病等慢(man)性病成(cheng)為了威脅國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)民健康最主(zhu)要的(de)疾病，老(lao)百姓對療效(xiao)好、價格優的(de)新(xin)藥(yao)(yao)提出了迫切(qie)需求。2015年(nian)7月(yue)30日(ri)-31日(ri)，在(zai)湯森(sen)路透主(zhu)辦的(de)"專業(ye)信息(xi)引領中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)藥(yao)(yao)企(qi)創(chuang)新(xin)與(yu)(yu)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)際(ji)(ji)化--第二(er)屆湯森(sen)路透中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)制(zhi)藥(yao)(yao)行業(ye)大會"上，中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)藥(yao)(yao)學會理事(shi)長桑國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)衛院士(shi)(shi)、譽(yu)衡藥(yao)(yao)業(ye)副(fu)總(zong)裁兼首席科(ke)學官(guan)呂強博士(shi)(shi)、恒(heng)瑞醫藥(yao)(yao)全球研(yan)發總(zong)裁張連山博士(shi)(shi)、貝達藥(yao)(yao)業(ye)副(fu)總(zong)裁兼首席科(ke)學官(guan)胡(hu)邵京博士(shi)(shi)等多(duo)名業(ye)內的(de)頂級專家，圍繞(rao)"新(xin)藥(yao)(yao)研(yan)發在(zai)中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)"、"中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)藥(yao)(yao)企(qi)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)際(ji)(ji)化"以及"專業(ye)信息(xi)與(yu)(yu)中(zhong)國(guo)(guo)(guo)(guo)(guo)藥(yao)(yao)企(qi)"三大主(zhu)題進行了探討與(yu)(yu)展(zhan)望。
從整個市場環境(jing)來看，海外(wai)的(de)仿(fang)制(zhi)(zhi)藥(yao)(yao)企(qi)越來越重(zhong)視(shi)創(chuang)新(xin)藥(yao)(yao)，全球最大仿(fang)制(zhi)(zhi)藥(yao)(yao)企(qi)梯瓦逐(zhu)年(nian)提(ti)升專利藥(yao)(yao)研發(fa)(fa)比例，艾爾建在和(he)阿特維(wei)斯合并(bing)后拋售仿(fang)制(zhi)(zhi)藥(yao)(yao)業務意(yi)欲進入創(chuang)新(xin)藥(yao)(yao)領域，而(er)國內藥(yao)(yao)企(qi)也(ye)(ye)與全球市場步調一(yi)致，以恒瑞、正大天晴、海正等為(wei)代表的(de)一(yi)批本(ben)土藥(yao)(yao)企(qi)通過加強研發(fa)(fa)投入，與跨國藥(yao)(yao)企(qi)合作等形式戰(zhan)略布局新(xin)藥(yao)(yao)領域，First-in-class正在成為(wei)全球藥(yao)(yao)企(qi)研發(fa)(fa)的(de)新(xin)趨(qu)勢，創(chuang)新(xin)藥(yao)(yao)物也(ye)(ye)成為(wei)提(ti)升企(qi)業競爭力的(de)重(zhong)要手段(duan)。
此外，在場的(de)多(duo)位業(ye)內人士(shi)也(ye)表(biao)示，如何研(yan)發(fa)使(shi)中國(guo)(guo)老百姓負擔(dan)得起(qi)的(de)新藥(yao)(yao)更是國(guo)(guo)內藥(yao)(yao)企研(yan)究的(de)重點。對于中國(guo)(guo)創新藥(yao)(yao)發(fa)展，基礎研(yan)究、資本投入、政策引導這三大因(yin)素發(fa)揮著(zhu)舉足(zu)輕重的(de)作用。
基礎研究
一(yi)個成(cheng)功新(xin)(xin)藥(yao)的(de)(de)發(fa)現，歸根結底離(li)不開基(ji)(ji)礎(chu)(chu)研究的(de)(de)支持，比如新(xin)(xin)靶點(dian)(dian)的(de)(de)發(fa)現、作用(yong)機制的(de)(de)闡明。貝達藥(yao)業副(fu)總(zong)裁兼首席(xi)化(hua)學家胡邵京表示，"基(ji)(ji)礎(chu)(chu)研究的(de)(de)投入是至關重要(yao)的(de)(de)一(yi)點(dian)(dian)，這決(jue)定(ding)了中國今后能否在(zai)全(quan)球新(xin)(xin)藥(yao)研發(fa)中占有一(yi)席(xi)之地(di)(di)。"同時，基(ji)(ji)礎(chu)(chu)科學家、藥(yao)企研發(fa)人員與(yu)臨床醫(yi)生之間的(de)(de)交(jiao)流也(ye)至關重要(yao)，通(tong)過臨床反(fan)(fan)饋在(zai)疾病的(de)(de)標記物、靶標的(de)(de)基(ji)(ji)礎(chu)(chu)上展開更(geng)加合理(li)的(de)(de)藥(yao)物的(de)(de)設計，使得設計出來的(de)(de)新(xin)(xin)藥(yao)更(geng)加有效，不良反(fan)(fan)應更(geng)少，從而更(geng)好地(di)(di)實現個體化(hua)用(yong)藥(yao)和精準醫(yi)療。
最(zui)近幾年(nian)，中國基(ji)礎(chu)(chu)研究的(de)(de)水平明(ming)顯提升，在2015年(nian)自(zi)然指數排名中，中國位(wei)列全(quan)球(qiu)第(di)二(er)，中科院甚(shen)至位(wei)列全(quan)球(qiu)高校(xiao)和(he)科研院所第(di)一，但(dan)目前國內的(de)(de)基(ji)礎(chu)(chu)研究主要關注論文的(de)(de)數量(liang)和(he)質量(liang)，這為(wei)充分推動新(xin)藥研發帶來了局限。
資(zi)本投入
對于(yu)創(chuang)新(xin)(xin)藥物(wu)而言，突(tu)破性越大，投資(zi)風險(xian)(xian)也越大，尤其對于(yu)新(xin)(xin)靶點的(de)(de)挖掘。私有(you)資(zi)本(ben)不愿意投入(ru)風險(xian)(xian)極高的(de)(de)不確定(ding)領域，這導致了新(xin)(xin)藥早(zao)期研(yan)發(fa)(fa)(fa)支持不足(zu)(zu)。國內傳(chuan)統的(de)(de)觀(guan)念是藥必須做成上市(shi)才有(you)價(jia)值，而在(zai)亞盛醫藥總經理郭明看來(lai)，只要(yao)藥物(wu)具有(you)足(zu)(zu)夠的(de)(de)潛(qian)在(zai)價(jia)值，任何時候都能(neng)變現(xian)。桑國衛院(yuan)士指出(chu)，目前新(xin)(xin)藥研(yan)發(fa)(fa)(fa)最(zui)難(nan)的(de)(de)就(jiu)是資(zi)金問題(ti)。同時他也提出(chu)了解決辦(ban)法，即在(zai)藥物(wu)開發(fa)(fa)(fa)的(de)(de)前期重(zhong)要(yao)環節實現(xian)公司增值及(ji)早(zao)期投資(zi)退出(chu)，打造(zao)(zao)成功的(de)(de)商業模式(shi)，營(ying)造(zao)(zao)早(zao)期創(chuang)新(xin)(xin)項目的(de)(de)投資(zi)氛圍(wei)。
政(zheng)府引導(dao)
長(chang)期以來，國(guo)內(nei)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)的(de)(de)審批等相關制度一直飽(bao)受(shou)詬(gou)病：臨床準入(ru)時(shi)間長(chang)，注冊(ce)綁(bang)定生產(chan)許可，市場招標采購(gou)周期長(chang)，各(ge)省流程(cheng)不一，創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)無法及時(shi)進(jin)入(ru)醫保或招標采購(gou)目錄(lu)，此外(wai)，新(xin)(xin)藥(yao)(yao)的(de)(de)知識(shi)產(chan)權也(ye)缺乏保護。桑(sang)國(guo)衛表(biao)示，中(zhong)國(guo)醫藥(yao)(yao)創(chuang)新(xin)(xin)領域(yu)應引入(ru)"政(zheng)產(chan)學研(yan)(yan)用"的(de)(de)概念，在產(chan)學研(yan)(yan)的(de)(de)基礎上，從國(guo)情實際出發(fa)提高頂層設計(ji)，加大政(zheng)府的(de)(de)扶持投(tou)入(ru)，同時(shi)也(ye)更加強(qiang)調轉(zhuan)化醫學模式在創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)物研(yan)(yan)發(fa)中(zhong)的(de)(de)重要意義，努力推進(jin)企業、研(yan)(yan)究院所和高校(xiao)的(de)(de)協作創(chuang)新(xin)(xin)的(de)(de)新(xin)(xin)模式。
近年(nian)來，國家鼓勵(li)創新(xin)，對(dui)一些創新(xin)藥(yao)物、臨(lin)床亟需藥(yao)物設置特(te)殊審(shen)評(ping)審(shen)批(pi)通道、審(shen)評(ping)資源(yuan)向創新(xin)藥(yao)物傾(qing)斜。7月底，CFDA密(mi)集出(chu)臺文件(jian)，先(xian)后(hou)發布(bu)《關于開展藥(yao)物臨(lin)床試驗數據(ju)自(zi)查核查工作的公(gong)告(gao)(gao)》、《關于征求加快解決藥(yao)品注冊申請積(ji)壓問(wen)題的若干政(zheng)策意見的公(gong)告(gao)(gao)》，這(zhe)也標志著中(zhong)國新(xin)藥(yao)審(shen)批(pi)制度(du)中(zhong)里程碑式(shi)的改革。
在2014年，我(wo)們很(hen)(hen)榮幸(xing)地見證了甲磺酸(suan)阿(a)帕替尼片、西達本胺片、sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗等我(wo)國(guo)(guo)(guo)自主研發(fa)重要治療(liao)領域新藥(yao)的(de)(de)獲批(pi)，它(ta)們為(wei)中國(guo)(guo)(guo)新藥(yao)研發(fa)注入了一劑(ji)強心(xin)(xin)針，盡管這離First-in-class還有很(hen)(hen)長的(de)(de)路要走，但堅實的(de)(de)一步已經邁出，中國(guo)(guo)(guo)藥(yao)企的(de)(de)成長需要時(shi)間和(he)耐心(xin)(xin)，也請期待著中國(guo)(guo)(guo)真正(zheng)的(de)(de)原創藥(yao)的(de)(de)誕(dan)生(sheng)！